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Néstor Caprov
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Un fármaco contra la osteoporosis, útil en una enfermedad rara
25/2/15, 13:18:10 MADRID, febrero 25: Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Cientificas (CSIC) descubrieron que el fármaco acetato de bazedoxifleno - empleado en la osteoporosis - resulta útil en la telangiectasia hemorrágica hereditaria. #Farmacos
Un importante hallazgo fue el que realizaron los profesionales pertenecientes al prestigioso Consejo Superior de Investigaciones Cientificas español. Los investigadores descubrieron la utilidad del acetato de bazedoxifleno para tratar la telangiectasia hemorrágica hereditaria, una enfermedad rara que causa sangrados que deterioran la calidad de vida de los pacientes.

La Agencia Europea del Medicamento otorgó la distinción de medicamento huérfano, que es aquel que trata enfermedades de muy baja incidencia (llamadas raras o minoritarias, que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas) y que no suele contar con inversión de la industria farmacéutica por ser poco rentable. La designación autoriza la realización de un ensayo clínico para poder comercializarlo.

“Esta enfermedad puede ser mortal, pero además sus síntomas deterioran la calidad de vida de los afectados, ya que, debido a la profusión de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años”, explica la Lic. Luisa María Botella, del Centro de Investigaciones Biológicas, quien dirigió el estudio.

Existen dos tipos de medicamentos huérfanos: los de nueva creación, específicamente diseñados para tratar una dolencia rara, y aquellos ya empleados en el tratamiento de otra patología y que, tras el preceptivo ensayo clínico, se revelan útiles contra alguna de estas enfermedades. Este tipo de fármaco, que se conoce como uso huérfano o segundo uso de un medicamento, es precisamente el que ha licitado el CSIC.

Esta designación europea es la segunda que consigue este grupo de trabajo del CSIC (la primera fue en el año 2010). Estos dos fármacos son los únicos medicamentos huérfanos reconocidos por la Agencia para esta enfermedad.
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