L
uego de casi dos décadas sin novedades, esta semana la FDA de los Estados Unidos aprobó la comercialización de un nuevo fármaco para tratar el Alzheimer, lo que generó expectativa en todo el planeta, ya que la enfermedad tuvo un crecimiento en los últimos tiempos que la volvió un problema de salud pública. El visto bueno a la droga aducanumab fue confirmado por la agencia reguladora norteamericana luego que un comité de expertos analizara los ensayos clínicos disponibles, que tienen resultados que generan controversia. La FDA señaló que los estudios del medicamento, que se venderá bajo la marca Aduhelm, mostraron una reducción en las placas que podría conducir a una disminución del deterioro clínico de los pacientes. “Aunque los datos son complicados con respecto a sus beneficios clínicos, la FDA ha determinado que hay evidencia sustancial de que Aduhelm reduce las placas beta-amiloide en el cerebro y que la reducción en estas placas es razonablemente probable que prediga beneficios importantes para los pacientes”, dijo la agencia en un comunicado. Bajo los términos de la aprobación, la entidad requiere que el fabricante –la farmacéutica estadounidense Biogen y la japonesa Eisai –realice un estudio de seguimiento para confirmar los beneficios del fármaco en pacientes, y si el estudio no demuestra su eficacia, el organismo podría retirar el medicamento del mercado. En el país, los expertos pidieron ser cautos, y las opiniones son encontradas.
Los científicos de la compañía dijeron que el fallo inicial del medicamento se debió a que algunos pacientes no recibieron dosis lo suficientemente altas
Según la información disponible, aducanumab tiene como objetivo eliminar los depósitos de una proteína llamada beta-amiloide de los cerebros de pacientes en etapas tempranas de la enfermedad de Alzheimer con el fin de evitar sus estragos, que incluyen la pérdida de memoria y de la capacidad de cuidarse a sí mismos, según la agencia Reuters. La aprobación del fármaco se produjo a pesar de una evaluación negativa en noviembre por un panel externo de expertos neurológicos de la propia FDA. El grupo votó "no" a una serie de preguntas sobre si los datos reanalizados de un solo estudio presentado por Biogen mostraron que el medicamento era efectivo. La farmacéutica detuvo dos estudios del fármaco en 2019 después de que sus decepcionantes resultados sugirieran que el medicamento “no cumpliría con su objetivo de ralentizar el deterioro mental y funcional” en pacientes con alzhéimer. No obstante, meses después la compañía anunció que un nuevo análisis de uno de los estudios mostró que el medicamento era efectivo en dosis más altas y que la FDA había aconsejado una revisión. Los científicos de la compañía dijeron que el fallo inicial del medicamento se debió a que algunos pacientes no recibieron dosis lo suficientemente altas como para ralentizar la enfermedad. Sin embargo, los cambios en la dosificación y el análisis posterior de la empresa hicieron que los resultados fueran difíciles de interpretar, lo que elevó el escepticismo de muchos expertos, incluidos los de la FDA.
En el país, la primera impresión de los especialistas es de poco entusiasmo. “Estoy del lado de aquellos, como el panel de expertos de la FDA, que desaconsejaron su aprobación ya que no es claro su beneficio”, le dijo al diario La Nación Pablo-Richly, director del Centro de Salud Cerebral. El especialista agregó que “creo que es una pésima noticia por su impacto económico sobre el sistema de salud. Espero que la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) no se haga eco de esta aprobación”. Según se anticipa, el tratamiento con esta droga, que se administra en forma endovenosa, podría costar alrededor de 56 mil dólares por año. Por su parte, Marcelo Cetkovich Bakmas, director médico del INECO, afirmó que “hay mucho ruido entre los expertos. Todo indica que está muy flojo de papeles. La estrategia de evitar la acumulación de amiloide fracasó en todo el mundo”. Por su parte, Ricardo Allegri, jefe del Departamento de Neurología Cognitiva, Neuropsicología y Neuropsiquiatría de Fleni, la aprobación del fármaco es una buena noticia. “Hay mucha discusión: dos estudios en espejo, uno positivo y el otro negativo, en la parte clínica, pero los dos ‘lavan’ el amiloide –destaca–. El segundo tiene menores dosis. Yo pienso que es un nuevo escalón para una enfermedad en la que hace 23 años se aprobó el último fármaco y era sintomático”, dijo al mismo matutino porteño. Finalmente, Gustavo Sevelever, director de docencia e investigación de Fleni, considera que la noticia es “impactante” y que su verdadera trascendencia todavía es imposible de valorar.
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