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Libmeldy, el nuevo medicamento más caro del mundo que irrumpe en el mercado

#NuevosTratamientos

BUENOS AIRES, julio 26: El tratamiento innovador fue desarrollado para tratar una enfermedad muy poco frecuente, denominada leucodistrofia metacromática, y tiene un costo actual de casi 2.500.000 de euros.

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asta hace unos días, Zolgensma de Novartis era el medicamento más caro del mercado, con un valor de 1.950.000 de euros. El tratamiento contra la atrofia muscular espinal (AME) acaba de perder ese lugar, a partir de la aprobación de Libmeldy, un innovador medicamento de una sola dosis indicado para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática. Esta enfermedad genética muy rara detiene el desarrollo de los niños, la mayoría de las veces antes de que cumplan tres años, y es mortal al destruir las conexiones neuronales. El precio de salida del fármaco, 2.470.000 de euros, lo convierte en el nuevo tratamiento más caro del mundo. El Libmeldy ha demostrado en los ensayos que es eficaz en la forma infantil temprana si se administra antes del inicio de los síntomas y en la juvenil si se hace cuando estos apenas han empezado. La comercialización del tratamiento fue aprobada por la Comisión Europea a finales de 2020, mientras todavía no está aprobado en Estados Unidos.
La buena efectividad demostrada en los ensayos por el Libmeldy y el elevado precio impuesto por Orchard Therapeutics, laboratorio productor del fármaco, aviva el debate sobre la escalada de precios de los nuevos medicamentos innovadores. “Estos precios llevan a una situación en la que lo éticamente aceptable y lo económicamente sostenible chocan. Y esto es algo muy complejo de gestionar. Si hay un tratamiento disponible que puede salvar vidas, hay que ofrecerlo. Pero esto tiene repercusiones. Cuando se dice que son fármacos destinados a un número pequeño de pacientes y que no dañan la sostenibilidad del sistema, se olvida que los nuevos tratamientos en desarrollo son cientos y que todos juntos sí suponen un reto gigantesco para la sanidad pública, que tiene unas necesidades enormes y unos recursos siempre limitados”, afirma Juan Oliva, profesor de Economía de la Salud en la Universidad de Castilla-La Mancha.
* El Libmeldy ha demostrado en los ensayos que es eficaz en la forma infantil temprana si se administra antes del inicio de los síntomas
Cada año nacen en España entre tres y cinco niños con leucodistrofia metacromática, cuya incidencia estimada en Europa es de 1,1 casos por cada 100 mil nacimientos. “Es una enfermedad neurodegenerativa que se produce por mutaciones en el gen de la arisulfatasa A (ARSA) que dañan a la mielina, que es lo que recubre las conexiones neuronales. Son niños que tienen un buen desarrollo inicial, pero que un día empiezan a perder todas sus funciones de forma irreversible”, explica Mireia del Toro, jefa de la unidad de enfermedades metabólicas del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. Los síntomas más frecuentes son alteraciones en el tono muscular —es habitual que los niños empiecen a tener problemas para caminar—, cambios súbitos en la personalidad y disminución de la función intelectual. El tratamiento funciona como un autotrasplante de células de médula ósea, en el que estas son modificadas en un laboratorio para que una vez devueltas al organismo sean capaces de producir la enzima que protege a la mielina. “Es un gran paso adelante, un medicamento que según los resultados de los ensayos clínicos puede curar completamente con un buen perfil de seguridad, a niños que hasta ahora no tenían ninguna alternativa terapéutica”, afirma Del Toro.
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