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Investigadores argentinos avanzan en la búsqueda de nuevos fármacos para una enfermedad poco frecuente

#NuevosTratamientos

BUENOS AIRES, noviembre 17: Científicos de la UNLP avanzan en la creación de tratamientos para algunos de los síntomas de la enfermedad de Gaucher, en especial la parte ósea de la patología, que su incidencia es muy baja, por lo cual es considerara como “rara”.

L
a enfermedad de Gaucher es una patología genética caracterizada por la insuficiente producción de una enzima llamada glucocerebrosidasa, lo que causa una inusual acumulación de glucosilceramida y glucosilesfingosina en las células. Por su incidencia, una cada dos mil personas, esta patología es una EPOF, o enfermedad poco frecuente, popularmente llamadas “enfermedades raras”. Este mal se caracteriza por la inflamación del hígado y el base, por alteraciones en la sangre, además de malformaciones en los huesos, por lo general muy dolorosas. A partir del estudio de estas lesiones, un grupo de investigadores argentinos buscan un nuevo medicamento, que permita generar esperanza en los pacientes. Paula Rozenfeld, directora del grupo de investigación, explicó que “muchos de los pacientes con Gaucher reciben un tratamiento que reemplaza la enzima deficiente, con lo que se logra revertir muchas de las manifestaciones clínicas de la enfermedad. Sin embargo, este tratamiento no puede prevenir completamente el daño en el tejido óseo. Por este motivo decidimos empezar a estudiar los mecanismos implicados en la patología ósea de la enfermedad de Gaucher, con la meta de desarrollar nuevos y mejores tratamientos”. Los resultados de estos estudios fueron publicados recientemente en la prestigiosa revista científica internacional Molecular Genetics and Metabolism.
Existen 3 formas clínicas de presentación de la Enfermedad de Gaucher, siendo más común la forma tipo I -más del 90 por ciento de los casos-, y se caracteriza por no presentar manifestaciones neurológicas. Si bien presenta alta morbilidad, no se ve reducida la expectativa de vida. Afecta tanto a varones como mujeres, y los síntomas pueden aparecer a cualquier edad. La incidencia en la población general es de 1/60 mil, mientras que es más frecuente en la población judío Ashkenazi, con una incidencia de 1/800. El grupo de investigación de la Universidad Nacional de La Plata (UNLP) liderado por Rozenfeld, y conformado por los doctores Juan M. Mucci, Constanza Bondar, Maximiliano Ormazabal, Andrea Crivaro y Emilio Vaena, está abocado al estudio de tres de estas patologías: Gaucher, Fabry y Hunter. La científica platense describió el avance de las investigaciones: “en el laboratorio se realizaron experimentos utilizando células de pacientes, así como también estudios en modelos celulares. Estos trabajos permitieron determinar que las células encargadas de formar el tejido óseo (osteoblastos), están alteradas y no pueden ejercer su función. Al mismo tiempo, aquellas células que se ocupan de degradar el hueso (osteoclastos) presentan una actividad mayor que las células provenientes de personas sanas”. “Si se tiene como referencia que en un individuo sano un porcentaje importante del tejido óseo es degradado y reemplazado por hueso nuevo todos los años, la alteración de la función de ambos tipos celulares durante la enfermedad de Gaucher explica en gran medida las manifestaciones clínicas observadas a nivel del tejido”.
A lo largo de todo el proceso de investigación, Rozenfeld realizó colaboraciones con distintas investigadoras con experiencia en el área; entre ellas Victoria Delpino (INIGEM), Calogera Simonaro (Icahn School of Medicine at Mount Sinai, USA), y Andrea Dardis (Azienda Ospedaliero-Universitaria “Santa Maria della Misericordia”, Italia). Además de este grupo de investigación, la Dra. Rozenfeld dirige el Laboratorio de Enfermedades Poco Frecuentes (DIEL), del IIFP. Este laboratorio ofrece la posibilidad a pacientes de todo el país de acceder a un diagnóstico confirmatorio de Enfermedad de Gaucher y de otras enfermedades lisosomales. El equipo que la acompaña en este laboratorio está formado por la bioquímica Romina Ceci, la técnica Agueda Velazco y la secretaria Fernanda Barrales. “Nuestras investigaciones actuales se enfocan en buscar y proponer tratamientos coadyuvantes destinados a mejorar la función de formación de hueso por los osteoblastos y a inhibir la función de resorción ósea por parte de los osteoblastos” concluyó la científica de la UNLP.
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